TRIESTE - La Fondazione Italiana Fegato

Sviluppare un modello cellulare personalizzato e non invasivo per studiare la sindrome di Prader-Willi e le sue complicanze epatiche. È l’obiettivo del nuovo progetto di ricerca della Fondazione Italiana Fegato ETS di Trieste, che punta a ottenere cellule staminali pluripotenti indotte (hiPSC) a partire da semplici campioni di urina dei pazienti. Il progetto, intitolato “Generazione di cellule staminali pluripotenti indotte ottenute da campioni di urina: uno studio pilota su pazienti affetti da sindrome di Prader-Willi”, è realizzato grazie al contributo delle Fondazioni Benefiche Alberto e Kathleen Casali ETS e coinvolge la Fondazione Italiana Fegato, l’IRCCS Istituto Auxologico Italiano, l’Università degli Studi di Trieste e il Department of Science and Technology delle Filippine (DOST). La sindrome di Prader-Willi è una rara patologia genetica caratterizzata da appetito incontrollabile, obesità severa e alterazioni metaboliche, condizioni che aumentano il rischio di sviluppare steatosi epatica. I campioni di urina saranno raccolti presso l’IRCCS Istituto Auxologico Italiano – Ospedale San Giuseppe di Piancavallo e successivamente analizzati nei laboratori della Fondazione Italiana Fegato di Trieste, dove le cellule verranno riprogrammate in cellule staminali capaci di differenziarsi in diversi tipi cellulari e di riprodurre in laboratorio alcune caratteristiche della malattia. “La possibilità di ottenere cellule staminali da un campione raccolto senza ricorrere a procedure invasive rappresenta un importante vantaggio, soprattutto nello studio delle malattie rare”, spiega Cristina Bellarosa, Senior Scientist e Group Leader dell’Innovative Models Unit della Fondazione Italiana Fegato. “Queste cellule potranno diventare un modello personalizzato per approfondire i meccanismi della sindrome e studiare nuove possibili strategie terapeutiche. Il protocollo sviluppato nell’ambito del progetto potrà essere applicato in futuro anche ad altre malattie genetiche rare, contribuendo allo sviluppo di nuovi modelli di medicina personalizzata”. L’iniziativa coinvolge inoltre uno studente di dottorato filippino dell’Università di Trieste, nell’ambito di un accordo tra DOST, Fondazione Italiana Fegato e Ateneo triestino, affiancato da una studentessa del corso di laurea magistrale, con l’obiettivo di rafforzare la collaborazione scientifica internazionale e la formazione dei giovani ricercatori.